Tratamientos celulares y genicos, una esperanza contra el mal de Parkinson

La enfermedad de Parkinson es un trastorno del movimiento neurodegenerativo frecuente que afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo, y para la que actualmente no hay disponible ningún tratamiento que logre restaurar la función neurológica de los pacientes, aunque estudios que ya están en Fase I podrían brindar soluciones para mejorar la calidad de vida y hasta revertir el mal. Los últimos avances se basan en tratamientos celulares y génicos que ofrecen soluciones innovadoras ya que por primera vez buscan abordar la causa principal de la enfermedad, brindando opciones para afecciones consideradas intratables o donde el estándar actual de atención solo trata los síntomas en diferentes grados
La terapia celular implica la transferencia de auténticas neuronas dopaminérgicas con el objetivo de recuperar el funcionamiento de las regiones afectadas del cerebro humano y revertir el proceso degenerativo, restaurando potencialmente la función motora. Uno de los trabajos en este tratamiento lo lleva adelante BlueRock Therapeutics, una biofarmacéutica que en estos días anunció que administró con éxito la primera dosis de sus neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes, llamadas DA01, a un paciente con enfermedad de Parkinson en su estudio clínico de fase I. En la misma línea, Asklepios BioPharmaceutica (AskBio) trabaja en un tratamiento génico utilizando un virus adenoasociado (AAV) que también tiene como objetivo proporcionar terapia avanzada para el Parkinson. Este programa actualmente está reclutando y evaluando pacientes en un estudio clínico de fase Ib. en curso. Ambos tratamientos son innovadores y enfocan a la enfermedad en su causa raíz, ya que la medicina celular y génica tiene como objetivo ir más allá de los tratamientos sintomáticos. "Las terapias celulares y génicas son una innovación en el cuidado de la salud y avanzando en ellas se puede estar a la cabeza de la ciencia más revolucionaria, contribuyendo desde la innovación médica, a prevenir o incluso curar enfermedades causadas por defectos genéticos y así mejorar la calidad de vida de los pacientes", señaló Héctor Miranda, Director Médico Pharma en Bayer Cono Sur. Por su parte, Wolfram Carius, jefe de tratamiento celular y génico la misma compañía a nivel global, destacó que "el potencial de los candidatos clínicos de BlueRock y AskBio para tratar la enfermedad de Parkinson podría ser inmenso porque por primera vez podría ser posible detener y revertir esta enfermedad degenerativa y realmente ayudar a los pacientes con su alta necesidad médica no cubierta". "El inicio de los estudios clínicos representa el comienzo de una opción de tratamiento verdaderamente revolucionaria para mejorar drásticamente la vida de los pacientes", se esperanzó. Soc/OM NA